تطور علمي.. عقاقير جديدة تعيد كتابة الجينات وتقدم الأمل

في الشهر المقبل، سيقوم المعهد الوطني للصحة وتفوق الرعاية (Nice) بإبلاغ المستشفيات بأن المرضى الذين يعانون من مرض نقص المناعة القاتل يمكن أن يعيدوا كتابة الحمض النووي الخاطئ.

لقد تم علاج فتاة بلجيكية تبلغ من العمر أربع سنوات، وتدعى مارغوكس موريلز، التي ولدت مع عيب وراثي قاتل، بعقار ستريمفليس الذي يقوم بتعديل الجينات، وهي الآن تعيش حياة طبيعية، وعلى وشك أن تبدأ المدرسة.

وهذه الحالات من نقص المناعة الشديد (SCID) هي عبارة عن اضطراب في الجينات تسبب إنتاج خلايا بيضاء مشوهه، وتسبب هذه الاضطرابات طفرات في جين واحد في الحمض النووي. كثير من الناس يحملون هذه الجينات، التي تكون ورثت من أحد الوالدين، ولكن في بعض الحالات يكون كلا الوالدين لديه الجينات المشوهة ذاتها، وبالتالي فإن الطفل المولود يمكن أن يعاني من المرض مدى الحياة.

ولقد تم عرض العلاج الجيني على مارغوكس من قبل جلاكسو سميث كلاين، وهو عملاق العقاقير والمخدرات في المملكة المتحدة في معهد سان رافائيلي تيليثون للعلاج الجيني، وفي علاجها تم أخذ خلايا جذعية من نخاع العظام، ومعالجتها بعقار ستريمفليس، الذي يحتوي على فيروس معدل وراثيا، مع نسخة من الجينات المشوهة.

قام الفيروس بعدها بإدراج نسخة من الجين المعدل في الحمض النووي للخلايا الجذعية، ما مكن الخلايا من إنتاج خلايا بيضاء معدله وخالية من التشوه، وتم إعادة زراعة الخلايا الجذعية مره أخرى في نخاعها العظمي، ونتيجة لذلك فإن جسم مارغوكس قام بتطوير نظام مناعي صحي.

وبالتالي، فإن الموافقة من قبل المعهد الوطني للصحة وتفوق الرعاية يمكن أن تغير حياة مئات الأطفال البريطانيين، الذين يولدون مع عشرات من الأشكال المختلفة لمرض نقص المناعة ( SCID).

وقال جلاكسو سميث كلاين: "نأمل في تطبيق هذه التكنولوجيا على جميع الأمراض الأخرى؛ حتى نمكن العديد من المرضى من الاستفادة من هذا العلاج المبتكر".

وقالت سوزان والش، مديرة اضطرابات المناعة الأولية البريطانية، إن موافقة المعهد الوطني (Nice) على ستريمفليس كان "إيجابيا للغاية"، مضيفة: "إن هذا يفتح الطريق لمعالجة العديد من الحالات الوراثية النادرة الأخرى التي تهدد حياة الآلاف من عامة الناس".